Anemia falciforme: impatto della Idrossiurea sugli eventi clinici
Lo studio clinico di fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco e placebo controllato, BABY HUG, ha valutato l’uso di Idrossiurea ( Oncocarbide ) nei bambini ( iniziato a 9-18 mesi di età ) con anemia falciforme.
Un importante obiettivo secondario di questo studio era il confronto tra gruppi Idrossiurea e placebo riguardo agli eventi clinici.
Nello studio 193 soggetti sono stati randomizzati a Idrossiurea ( 20 mg/kg/giorno ) oppure a placebo.
L’uso di Idrossiurea è stato associato a tassi più bassi e statisticamente significativi di episodi iniziali e ricorrenti di dolore, dattilite, sindrome toracica acuta e ospedalizzazione; anche i bambini asintomatici all’arruolamento hanno mostrato meno dattilite e meno ospedalizzazioni e trasfusioni se trattati con Idrossiurea.
Nonostante una lieve mielosoppressione attesa, l’uso di Idrossiurea non è risultato associato a un aumento del rischio di batteriemia o infezione grave. ( Xagena2012 )
Thornburg CD et al, Blood 2012; 120: 4304-4310
Emo2012 Pedia2012 Farma2012
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